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导读：基因编辑这个听起来高大上但是总觉得应用起来太遥远的东西，这次真的发挥了它的功效，治愈了白血病女婴。小编心潮澎湃了一下之后，带大家一起了解下吧~
作者：刘迪
来源：“医学界”微信号
近日，Nature发表了一篇文章，报道称英国应用基因编辑技术救了1名患白血病的女婴，这是全球首例，也是对抗白血病的重大进展。
免疫学出身的小编简直是听着基因编辑长大的啊有木有，中英文名解从小考到大啊有木有，这项耳朵都听烂了的技术，终于又有了春天，治愈的还是夺走很多人生命的白血病。
被特许的治疗
1岁的女婴Layla在出生14周时被确诊为急性淋巴细胞白血病（ALL），当化疗、骨髓移植疗法都无法改善她的病情时，有医生已经建议为其准备后事。在父母即将陷入绝望之时，大奥蒙德医院（GOSH）的医生向他推荐了这种基因编辑疗法。
为什么说这是被特许的治疗呢？我们都知道，一种技术在投入临床使用前，不仅要进行动物实验，还需各种证明安全无害之后才可以被批准。这个技术本来是计划明年测试治疗10-12位患者，但这个女孩出现的太突然，也许只有这个在老鼠身上成功实验的技术可以一试。于是医生向有关部门提出了申请，并最终获批。幸好，几个月过去，小女孩依旧健康。
这只是治愈的桥梁
研究者从健康的捐赠者中提取与免疫识别功能相关的T细胞，并将这些T细胞暴露于DNA切割酶TALEN，从而使这些免疫细胞失去活性，否则供体细胞注入白血病患者体内时将会攻击患者自身的免疫系统。同时，经基因编辑的细胞也会对患者携带的抗癌药物产生的新细胞进行保护。
然而将接受治疗的患者本身的免疫系统破坏，并以编辑后的细胞取而代之并不是一个长久的办法，它能做的也只是帮患者维持到找到真正T细胞匹配的捐献者。
Gosh医院免疫学顾问，伦敦大学儿童健康研究院的Waseem Qasim教授称：“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法，因此它是否同样适用于所有的孩子，还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑，如果这种疗法可以复制，那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”
这是基因编辑治疗的第二次实验，第一个相似的实验是一项关于HIV的体外研究。去年Sangamo公司使用基因编辑细胞治疗了12位患者，不同的是他们将TALEN酶换成了锌指核酸酶（ZFN），结果也是令人欣喜。一半的患者治疗后停止服用抗逆转录病毒药物，截至目前已有超过70例的患者进行了这项治疗。
让我欢喜让我忧的基因编辑
基因编辑为一些疾病的治疗带来希望。对于靶细胞在器官或组织中而难以转移到血液中的疾病来说，基因编辑也许更有意义。10月的美国国家科学院会议上，Sangamo公司已进行了一项关于B型血友病的基因编辑实验。向猴子的白蛋白基因中插入一个健康的凝血因子IX后，猴子的肝中凝血因子IX增加，同时血液中的蛋白水平增加了10%。同时发现白蛋白基因的位点是适合基因编辑的位点，可以作为人类基因组编辑的一个“USB端口”。关于血友病的临床实验已被批准，如果成功，2016年即可实行，血红蛋白病及β-地中海贫血的基因编辑治疗也被提上日程。2017年一种关于视网膜突变疾病的基因编辑技术也将变为可能，治愈失明不再只是个梦。
那基因治疗又怎样令人忧呢？原来无论是在体内还是体外，基因编辑都会引起基因组其他位置基因的增加或删除，注入体内的基因载体在许多年后有可能仍保有活力，一些例如DNA切割酶免疫反应等意外均有可能发生。虽然目前为止，动物实验中并没有发生这些意外。而体内基因编辑的其他挑战，还包括如何确保得到足够的靶细胞被编辑并保证其通过载体可到达正确的身体部位。
无论怎么说，基因编辑可以帮助我们治疗的疾病种类都在增加，而体内的基因编辑也许会成为基因编辑的下一浪潮。
参考资料：
Sara Reardon. Leukaemia success heralds wave of gene-editing therapies. Nature.doi:10.1038/nature.2015.18737.
Tebas P, Stein D, Tang WW, et al. Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV. N Engl J Med. 2014,370(10): 901-910. doi: 10.1056/NEJMoa1300662.
Sharma R1, Anguela XM2, Doyon Y, et al. In vivo genome editing of the albumin locus as a platform for protein replacement therapy.Blood. 2015 , 126(15):1777-84. doi: 10.1182/blood-2014-12-615492.
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