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日本新药在一份新闻稿中宣布，欧盟委员会已授予Viltolarsen孤儿药物称号，这是治疗患有杜氏肌肉营养不良症（DMD）的新药，针对外显子53跳跃。
欧盟的孤儿资格带来研发和优惠税收奖励，如降低费用，欧洲药品管理局 （EMA） 的科学建议以及监管批准后 10 年的市场专属地位。
这个新药在日本已经获批上市。
(日本新药。网站照片）
在美国，正在审评中。欧盟的孤儿药资格预计将加速在欧盟的审评审批。
目前，欧盟还没有批准任何的外显子跳跃的DMD新药，虽然美国已经批准了Sarepta公司的外显子51和外显子53跳跃的两个新药，日本批准了外显子53跳跃的新药。
Santhera完成vamorolone长期观察
瑞士药企Santhera公司表示，温和激素vamorolone，现已完成的24个月长期开放标签扩展研究，这是以前完成6个月剂量升级研究VBP15-003的长期研究。
与自然史研究数据相比，本VBP15-003研究数据表明，在定时测试中，剂量依赖性改进。据公司表示，Vamorolone 是安全的，耐受性良好，最高剂量测试剂量是6.0 毫克/公斤/天。
Santhera公司和ReveraGen公司正在合作研发这个温和激素治疗杜氏肌营养不良。
ReveraGen公司研究副总裁 Eric Hoffman 博士表示："由于大多数参与者长期继续使用 Vamorolone 治疗，我们建立了可靠的安全数据库，在 DMD 男孩中，迄今为止没有严重的不良事件。“
"我们现在将分析功效数据，并计划在即将举行的科学会议和出版物中报告结果。“
二期遭中止 脊髓肌萎缩新药受挫
日本药企安斯泰来（Astellas）中止了一个新药研发。这个新药，就是正在临床二期试验中，针对脊髓肌萎缩的新药Reldesmtiv。
药企安斯泰来正在进行一个“集中关注重点领域”，因此不得不对一些新药做出调整。
这个新药Reldesemtiv由安斯泰来和Cytokentics公司共同研发，针对脊髓肌萎缩（SMA）。
在此前进行的临床试验中，Reldesemtiv用于治疗侧索肌萎缩（ALS），ALS又名渐冻人症。但是，这个临床试验并没有成功。
(安斯泰来中止二期SMA新药。健点子截屏照）
新药研发其中难过的坎不知有多少。其中，最关键的就是安全性和有效性。
虽然证明安全，如果有效性不够，即使已经进入了二期临床试验，也无法前进。
参考：
https://musculardystrophynews.com/2020/06/11/viltolarsen-orphan-drug-status-duchenne-md-treatment-europe
https://www.cureduchenne.org/partner-news/santhera-announces-completion-of-reveragens-long-term-extension-study-with-vamorolone-in-duchenne-muscular-dystrophy/
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